Evaluation and analysis of stepped wedge designs

Onderzoek naar praktische problemen ‘stepped wedge design’ studie

Zhuozhao Zhan verrichtte onderzoek naar de praktische problemen van studies die zijn opgezet volgens het principe van ‘stepped wedge design’. Dat is een speciale vorm van gerandomiseerd (willekeurig) klinisch onderzoek die vanwege de flexibiliteit en efficiëntie opgang maakt onder epidemiologen en medisch onderzoekers. De voor- en nadelen in de praktijk zijn nog niet zo goed duidelijk, onder andere omdat het niet gemakkelijk is om de data uit dit type onderzoek statistisch te analyseren. Zhans onderzoek geeft dan ook aanknopingspunten voor aanvullende methoden van data-analyse.

Gerandomiseerd klinisch onderzoek geldt als de ‘gouden standaard’, de beste methode voor het bepalen van de effectiviteit van nieuwe behandelingen. Het gaat daarbij om onderzoek waarin willekeurig wordt vastgesteld welke patiënt welke behandeling krijgt. Wetenschappers nemen namelijk aan dat de groepen die door het lot tot stand zijn gekomen onderling het beste vergelijkbaar zijn. Als de ene groep de standaard behandeling krijgt en de tweede groep een nieuwe behandeling, dan zou het effect tussen de twee groepen kunnen worden toegeschreven aan de nieuwe behandeling.

Stepped wedge design combineert twee vormen van gerandomiseerd klinisch onderzoek, een vorm van onderzoek waarin nieuwe behandelingen stapsgewijs binnen verschillende groepen worden uitgerold en eentje waarin de start van de nieuwe behandeling door het lot wordt bepaald. Zhan legt in zijn proefschrift uit dat er vooraf heel wat keuzes moeten worden gemaakt. Bijvoorbeeld: hoeveel patiënten doen er aan de studie mee, in hoeveel groepen worden zij ingedeeld, hoe vaak moeten er gegevens gemeten worden, hoe vaak moet er van de oude naar de nieuwe behandeling worden overgegaan? Aan de hand van een diepgaande analyse van een Nederlandse, reeds uitgevoerd ‘stepped wedge design’ onderzoek (de CEA-Watch studie uit 2010-2012), identificeert Zhan sterke en zwakke punten van zo’n studieopzet. Zijn conclusie is dat ‘stepped wedge design’ een veelbelovende onderzoeksopzet kan zijn, maar dat de kwaliteit en betrouwbaarheid van het onderzoek afhangt van een kritisch overwogen onderzoeksopzet in de planningsfase en van grondig bestudeerde, statistische analysemethoden.

Zhuozhao Zhan (1988) behaalde in 2013 zijn mastertitel Biomedical Engineering aan de Rijksuniversiteit Groningen. Tijdens zijn promotieonderzoek was hij verbonden aan de afdeling Epidemiologie en onderzoeksinstituut SHARE van het Universitair Medisch Centrum Groningen. Het onderzoek werd gefinancierd door het Chinese Scholarship Council. Zhan werkt nu als onderzoeker aan de Technische Universiteit Eindhoven.

Proefschrift: http://hdl.handle.net/11370/c2e39700-8ebd-4a94-9388-2e8bc3a5341e