Revertant cell therapy for epidermolysis bullosa

Ernstige huidziekte EB behandelen met correctiemechanisme van ‘natuurlijke gentherapie’

In de toekomst wordt het misschien mogelijk om de erfelijke en ernstige huidziekte Epidermolysis Bullosa (EB) te behandelen met behulp van revertante celtherapie – ‘natuurlijke gentherapie’. Daarbij wordt gebruik gemaakt van het correctiemechanisme dat uitgaat van gezonde huidcellen tussen zieke huidcellen. Antoni Gostyński onderzocht de voor- en nadelen van deze celtherapie. Hij constateert dat het al mogelijk is om een klein huidoppervlak te behandelen, maar dat er eerst nog meer onderzoek nodig is om de hele huid te kunnen behandelen.

De huidziekte EB ontstaat door verschillende mutaties in de genen die normaal gesproken zorgen voor een goede hechting van de bovenste huidlaag aan het bindweefsel onder de huid. Omdat deze bovenste huidlaag cellulair niet goed aansluit, kunnen er zelfs bij lichte aanraking of wrijving van de huid al blaren ontstaan. Er is nog geen behandeling waarmee EB genezen kan worden, maar er worden wel verschillende soorten behandelingen onderzocht: gentherapie (correctie van het aangetaste gen), eiwitvervangingstherapie en celtherapie. Het onderzoek van Gostynski past in deze laatste categorie. Celtherapie gebruikt gezonde cellen om de functie van de gemuteerde cellen over te nemen.

De promovendus onderzocht de mogelijkheden van revertante celtherapie bij twee EB-patiënten die ook delen gezonde huid hadden, en in proefdieronderzoek in muizen. Uit dat laatste onderzoek bleek dat revertante cellen goed kunnen overleven tijdens isolatie en transplantatie. Bij een 69-jarige patiënt lukte het vervolgens om 73 huidbiopten te oogsten uit een gezond stuk huid, en deze terug te plaatsen in chronische beschadigde huid. De zweren genazen binnen twee weken en er ontstonden geen nieuwe blaren in deze gebieden. Niet alle onderzoeken die Gostynski en zijn collega’s uitvoerden, waren succesvol. Ook de mislukte onderzoeken helpen bij het ontwikkelen van een therapie voor een ernstige ziekte waarvoor nu nog geen behandeling is.

Antoni Gostyński (1984) studeerde Geneeskunde aan de Rijksuniversiteit Groningen. Hij verrichtte zijn promotieonderzoek bij onderzoeksinstituut GUIDE en de afdeling dermatologie van het Universitair Medisch Centrum Groningen. Het onderzoek werd onder andere bekostigd door Stichting Vlinderkind en het J.P. Naterfonds. Gostyński is dermatoloog in opleiding in het UMCG.