Skip to ContentSkip to Navigation
Rijksuniversiteit Groningenfounded in 1614  -  top 100 university
About us Latest news Events PhD ceremonies

Measuring what matters in bullous diseases

Patient Needs, Outcome Measurement and Drug Development
Promotie:drs. E. KorteWanneer:20 oktober 2025 Aanvang:14:30Promotors:prof. dr. B. (Barbara) Horvath, prof. dr. P.I. SpulsCopromotors:dr. M.C. (Marieke) Bolling, dr. P.C. (Peter) van den AkkerWaar:Academiegebouw RUG / Studenten Informatie & AdministratieFaculteit:Medische Wetenschappen / UMCG
Measuring what matters in bullous diseases

Meten wat er toe doet bij blaasjesziekten

Blaarziekten zijn zeldzame huid- en slijmvliesaandoeningen die gepaard gaan met een kwetsbare huid en blaarvorming. Dit proefschrift van Eva Korte richt zich op twee typen blaarziekten: epidermolysis bullosa (EB) en auto-immuun blaarziekten (AIBD), chronische aandoeningen met een grote impact op het dagelijks leven van patiënten en hun naasten. Ondanks een groeiend aantal klinische studies naar nieuwe therapieën blijft behandeling van deze patiënten zeer uitdagend.

Dit proefschrift bestaat uit drie delen: onderzoek naar patiëntervaringen en behoeften tijdens diagnostiek en behandeling, analyse van uitkomstmeting en studieopzet in klinische studies, en opzet van een internationaal consortium voor betere harmonisatie van uitkomstmaten.

In het eerste deel van dit proefschrift staan de ervaringen en behoeften van patiënten met EB centraal. Het benadrukt de noodzaak van persoonsgerichte zorg, versnelde diagnostiek en realistische verwachtingen ten aanzien van behandeling.  Het tweede deel onderzoekt uitkomstmaten in klinisch onderzoek naar blaarziekten. Dit deel laat zien dat er momenteel veel variatie en inconsistentie bestaat in ‘wat’ voor uitkomsten er worden gekozen (domeinen) en ‘hoe’ ze worden gemeten (instrumenten), wat inzicht geeft in knelpunten in uitkomstmaten die de vooruitgang van medicijnontwikkeling kunnen belemmeren. Het derde deel beschrijft de eerste stappen van het ‘Core Outcome Sets for EB’ (COSEB) initiatief naar internationale harmonisatie van uitkomstmaten voor EB onderzoek. Dit initiatief heeft als doel om middels internationale samenwerking met patiënten, clinici, onderzoekers en andere belanghebbenden kernuitkomsten te ontwikkelen die in alle toekomstige klinische studies gemeten worden. Een kernuitkomstenset bevordert vergelijkbaarheid tussen studies, voorkomt onderbelichting van belangrijke patiëntgerichte uitkomsten en optimaliseert databenutting, waardoor individuele studies waardevoller worden en betere klinische aanbevelingen mogelijk zijn.

Belangrijke conclusies zijn dat patiëntperspectieven cruciaal zijn voor onderzoek naar blaarziekten, dat uniforme uitkomsten en meetinstrumenten nodig zijn, en dat internationale samenwerking essentieel is voor harmonisatie van uitkomstmaten. Gezamenlijk dragen de onderzoeken bij aan verbetering van het onderzoeksveld en zorg voor patiënten met een blaarziekte.

View this page in: English