Outcome measures in Sjögren's disease

Uitkomstmaten bij de ziekte van Sjögren

Liseth de Wolff onderzocht voor haar proefschrift uitkomstmaten voor het meten van behandeleffect in geneesmiddelenonderzoek bij de ziekte van Sjögren. De ziekte van Sjögren is een systemische auto-immuunziekte, wat inhoudt dat het afweersysteem lichaamseigen cellen aanvalt. Bij de ziekte van Sjögren ontstaan er daardoor ontstekingen in de traan- en speekselklieren. De ziekte wordt gekenmerkt door droogheidsklachten van ogen en mond, vermoeidheid en pijnklachten van spieren en gewrichten. Echter kan elk orgaan betrokken raken waardoor de ziekte tot veel verschillende klachten kan leiden.

Op dit moment is er geen effectieve systemische behandeling beschikbaar voor patiënten met Sjögren, ondanks dat er veel geneesmiddelenonderzoeken zijn uitgevoerd in de afgelopen jaren. Deze geneesmiddelenonderzoeken hebben geen effectiviteit laten zien van de onderzochte behandeling ten opzichte van placebo, een nep-medicijn. In dit proefschrift heeft de Wolff veelgebruikte uitkomstmaten bij de ziekte van Sjögren onderzocht, zoals maten voor systemische ziekteactiviteit (ziekteactiviteit in verschillende organen) en patiënt-gerapporteerde symptomen, en keek ze naar hoe deze uitkomstmaten op dit moment worden toegepast in verschillende soorten onderzoek, zowel geneesmiddelonderzoek als observationeel cohortonderzoek. Omdat het een heterogene ziekte is, met veel verschillende symptomen die kunnen wisselen per patiënt, heeft de Wolff een samengesteld eindpunt ontwikkeld waarin verschillende uitkomstmaten gecombineerd worden, om behandeleffect in geneesmiddelenonderzoek te meten, de Composite of Relevant Endpoints for Sjögren’s Syndrome (CRESS). Hiermee konden ze in eerder uitgevoerde geneesmiddelenonderzoeken wel effect aantonen van de onderzochte behandeling ten opzichte van placebo, terwijl er eerder geen effect werd gezien in deze onderzoeken. Deze resultaten zijn een belangrijke stap voor het vinden van effectieve behandeling bij patiënten met Sjögren.

Proefschrift: https://hdl.handle.net/11370/06386230-4c82-44e0-9505-36fe05e4a2aa