Making decisions with precision
Met precisie beslissingen nemen
In het proefschrift MAKING DECISIONS WITH PRECISION: Stimulating Alignment of Precision Medicines’ Development Trajectories with Regulatory Decision-Making Needs onderzoekt Lysbeth Bakker hoe de ontwikkeling van ‘precision medicines’ of precisiegeneesmiddelen (behandelingen op maat voor specifieke patiëntgroepen) beter kan worden afgestemd op de toelating van medicijnen in Europa. Het uiteindelijke doel is het beschikbaar maken van meer passende geneesmiddelen voor patiënten. Het onderzoek richt zich op de rol van biomarkers (meetbare kenmerken die inzicht geven in de ziekte of mogelijke behandelrespons), real world data en patiëntgerapporteerde uitkomsten bij regulatoire besluitvorming, met casussen in onder andere nierziekten en neurodegeneratieve aandoeningen.
Dit onderwerp is relevant omdat veel medicijnen niet voor iedere patiënt even goed werken en omdat chronische ziekten vaak grote verschillen in geneesmiddelrespons tussen patiënten laten zien. Precisiegeneeskunde belooft effectievere en veiligere behandelingen door de juiste patiënt aan de juiste therapie te koppelen.
De belangrijkste bevindingen laten zien dat er brede steun is voor precisiegeneeskunde onder patiënten, zorgverleners, industrie en toezichthouders, maar dat de toepassing in de praktijk achterblijft. Slechts een beperkt aantal biomarkers is formeel goedgekeurd voor regulatoir gebruik. Hoewel biomarkers vaak worden gebruikt in klinische studies, worden zij nog relatief zelden expliciet opgenomen in officiële geneesmiddelindicaties. Daarnaast blijkt dat real world data en patiëntgerapporteerde metingen van kwaliteit van leven waardevolle aanvullende informatie kunnen bieden, maar tot nu toe nog beperkt bijdragen aan formele besluiten over medicijntoelating.
Het proefschrift concludeert dat nauwere samenwerking tussen alle betrokken partijen, betere validatie van biomarkers, een duidelijkere beschrijving van de denkstappen van geneesmiddelenbeoordelaars en meer aandacht voor ervaringen van patiënten nodig zijn om beter inzicht te krijgen in de bewijsvoering die nodig is voor precisiegeneesmiddelen. Door deze stappen kan precisiegeneeskunde effectiever worden ingezet en kunnen innovatieve, patiëntgerichte behandelingen sneller en zorgvuldiger beschikbaar komen voor patiënten die daar het meest baat bij hebben.