Kosteneffectiviteitsanalyses voor vergoedingsprocedures geneesmiddelen chronische ziektes

In veel Europese landen is een kosten-effectiviteitsanalyse, naast het klinisch bewijs en het bewijs over ziektelast, een belangrijk onderdeel bij de geneesmiddelenvergoedingsprocedure. Bart Heeg heeft de problemen geanalyseerd die gepaard gaan met de ontwikkeling van gezondheid-economische modellen die ten grondslag liggen aan de kosteneffectiviteitsanalyses voor vergoedingsprocedures. De focus van zijn onderzoek lag op vier onderwerpen; 1) modelleren van chronische ziekten (schizofrenie, hart- en vaatziekten en multipel myeloom), 2) aanpassingen van dergelijke modellen op specifieke landen, 3) model parameterschattingen en 4) factoren die van invloed zijn op lokale vergoeding beslissingen. In zijn proefschrift presenteert Heeg de voor- en nadelen van de verschillende type modellen die gebruikt worden voor het modelleren van chronische ziektes, ook met betrekking tot vergoedingsprocedures.

Over het algemeen moet een basismodel voor de vergoedingsprocedures aangepast worden aan de lokaal verschillende setting van individuele landen. Bij het ontwikkelen van het schizofreniemodel constateerde Heeg bijvoorbeeld dat de reden van hospitalisatie van schizofreniepatiënten per land verschilde. Hierdoor was een flexibele model structuur nodig. Dit speelt sterk bij chronische ziektes met ‘niet-fatale events’ die optioneel in het ziekenhuis behandeld kunnen worden.

In termen van het modelleren van compliance, kan Heegs methodologische bijdrage samengevat worden als het ontwikkelen van een gezondheid-economisch model voor schizofrenie, waarin de mogelijke compliancevoordelen van langwerkend risperidon meegenomen worden. De klinische impact van compliancevoordelen kan echter het beste geschat worden op basis van vergelijkend onderzoek in de klinische praktijk, mits dergelijke gegevens  voorhanden zijn.

Er zijn niet veel oncologische gezondheid economische modellen ontwikkeld die expliciet gericht zijn op het schatten van kosteneffectiviteit van verschillende behandelsequenties. Heegs methodologische bijdrage op dit gebied kan worden samengevat als het ontwikkelen van een op gerandomiseerd gecontroleerde trials (RCTs) gebaseerde behandelsequentiemodel voor multipel myeloom. Hieruit blijkt dat er nogal wat onzekerheid is met betrekking tot wat de optimale behandelsequentie is.

In zijn proefschrift analyseert Heeg een aantal cruciale kwesties met betrekking tot het ontwikkelen van gezondheid-economische modellen voor vergoedingsdoeleinden van geneesmiddelen voor chronische ziekten. Deze betreffen met name de complexiteit van het model, de aansluiting van de modellen op de RCTs, de representativiteit voor de klinische praktijk in termen van compliance, populatie en behandellijn, hoe multinomiale data meegenomen worden en hoe eventuele correlaties tussen klinische gebeurtenissen verwerkt worden. Het is van het grootste belang dat de fabrikant, de onderzoeker en de autoriteiten over deze en andere belangrijke kwesties in gesprek zijn om tot adequate beslissingen over vergoedingen voor innovatieve geneesmiddelen te komen.

Bart Heeg deed zijn promotieonderzoek bij de vakgroep Farmaco-epidemiologie en Farmaco-economie van het Groningen Institute for Pharmacolgy (GRIP) van de Rijksuniversiteit Groningen. Hij heeft inmiddels een  eigen consultancybedrijf, Ingress-health, opgericht.