Insuline neusspray bij kinderen

Publicatie

Is there an effect of intranasal insulin on development and behaviour in Phelan-McDermid syndrome? A randomized, double-blind, placebo-controlled trial. Zwanenburg RJ, Bocca G, Ruiter SA, Dillingh JH, Flapper BC, van den Heuvel ER, van Ravenswaaij-Arts CM. Eur J Hum Genet. 2016 Dec;24(12):1696-1701. pdf of paper

Doel

Het doel van onze studie is om met behulp van een dubbel blind, placebo gecontroleerde studie te onderzoeken wat de effecten zijn van intranasaal insuline op de ontwikkeling en het gedrag van kinderen met het Phelan-McDermid syndroom. Dit onderzoek wordt uitgevoerd in samenwerking met de afdeling orthopedagogiek van de Rijksuniversiteit Groningen en de afdelingen kindergeneeskunde, klinische genetica, epidemiologie en de ziekenhuisapotheek van het UMC Groningen. Het onderzoek wordt gesubsidieerd door ZonMW (Priority Medicines voor Kinderen, projectnummer 40-41500-98-11038).

Project

Klinische studie van mei 2012 t/m mei 2015

Uit onderzoek blijkt dat de werking van SHANK3 in de hersenen direct of indirect beïnvloed wordt door insuline. Men denkt dat toediening van extra insuline via een ander mechanisme kan compenseren voor het tekort aan SHANK3. In Duitsland is een pilot studie gedaan bij zes kinderen met het Phelan-McDermid syndroom, waarbij insuline via een neusspray (intranasaal) is toegediend. Hieruit is gebleken dat toediening van intranasale insuline mogelijk het functioneren van kinderen met het Phelan-McDermid syndroom kan verbeteren. De deelnemers van deze studie verschilden echter erg in leeftijd en ontwikkeling waardoor de resultaten niet betrouwbaar genoeg zijn. Bovendien zijn de gevolgen van intranasaal insuline op lange termijn nog onbekend (1). Daarom zullen er eerst vooropgezette studies uitgevoerd moeten worden onder gecontroleerde omstandigheden, voordat behandeling met intranasaal insuline aangeraden kan worden.

(1) Schmidt H, Kern W, Giese R, Hallschmid M, Enders A. Intranasal insulin to improve developmental delay in children with 22q13 deletion syndrome: an exploratory clinical trial. J Med Genet. 2009;46(4):217-22. PubMed

Folder voor patiënten

Onderzoek naar het effect van insuline neus-spray op ontwikkeling en gedrag bij kinderen met het Phelan-McDermid syndroom informatiefolder (februari 2013). De inclusie periode is helaas nu verstreken.

Voor meer informatie over het onderzoek kunt u contact opnemen via 22q13 umcg.nl 
Afdeling Klinische Genetica, UMC Groningen
Telefoon: +31 (0)50-3617229